Le donne rappresentano la metà della popolazione mondiale, ma le loro specifiche esigenze di salute rimangono ancora ampiamente sottostimate. Le conseguenze? Esiti terapeutici peggiori e bisogni medici insoddisfatti. Per superare questa storica disparità, l’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha promosso una strategia regolatoria destinata a integrare sistematicamente la presenza femminile nella ricerca medica e nello sviluppo dei farmaci: ecco le 10 soluzioni.
L’allarme dell’Ema: “Donne ancora assenti e invisibili”
L’iniziativa nasce nell’ambito di un workshop tenutosi il 28 e 29 settembre 2026 alla sede dell’Ema ad Amsterdam, che ha visto il confronto di oltre 100 leader tra autorità di regolamentazione, associazioni di pazienti, professionisti sanitari, mondo accademico e industria farmaceutica.
Durante l’apertura dei lavori, la direttrice esecutiva dell’Ema, Emer Cooke, ha lanciato un fermo allarme, denunciando come le donne siano ancora gravemente assenti e “invisibili” dalla ricerca, dai dati, dalla prevenzione, dalla diagnosi e dal trattamento. “Tuttavia – ha sottolineato Cooke – la spinta a migliorare il sostegno alla salute delle donne non è mai stata così forte. Negli ultimi due giorni abbiamo visto cosa si può ottenere quando voci diverse si uniscono per una causa comune” e ora “è arrivato il momento di agire. L’Ema farà leva su questo dialogo per definire una tabella di marcia sui farmaci per la salute delle donne, che contribuirà a promuovere progressi in Europa e oltre”.
Ad avvalorare il messaggio è intervenuta María Lamas, direttrice dell’Agenzia spagnola per i medicinali e i prodotti sanitari e presidente del Gruppo direttivo degli Heads of Medicines Agencies, secondo la quale “un cambiamento significativo nasce dal dialogo e da una comprensione condivisa delle sfide che dobbiamo affrontare. Concludiamo questo workshop con un chiaro percorso d’azione. Le autorità di regolamentazione nazionali possono guidare il progresso in molti ambiti. Una priorità fondamentale è garantire che le donne siano adeguatamente rappresentate negli studi clinici e che i dati generati riflettano le loro esperienze ed esigenze, fornendo le evidenze necessarie per decisioni informate e cure migliori”.
Il cambio di rotta su gravidanza, allattamento e rappresentatività
Una delle svolte più rilevanti riguarda la partecipazione delle donne in gravidanza e in allattamento, tradizionalmente escluse dai trial clinici per ragioni cautelari. L’Ema mira a promuovere una loro inclusione sicura e strutturata nei programmi di ricerca. Inoltre, in conformità al Clinical Trials Regulation europeo, la composizione dei partecipanti a uno studio clinico deve rispecchiare la popolazione reale che utilizzerà il medicinale. Il monitoraggio dell’arruolamento disaggregato per sesso, età ed etnia viene effettuato in modo sistematico attraverso il database centrale Clinical Trials Information System e report periodici.
Le 10 soluzioni dell’Ema per la medicina di genere
Nel corso del workshop è stato definito un ampio consenso su 10 azioni prioritarie distribuite lungo tutto il ciclo di vita dei farmaci:
- Collaborazione con le pazienti: coinvolgere direttamente le donne per individuare priorità, lacune nelle evidenze e bisogni medici non soddisfatti.
- Finanziamento della ricerca: sostenere la ricerca scientifica con risorse adeguate per colmare le carenze conoscitive.
- Arruolamento e dati disaggregati: migliorare l’inclusione femminile nei trial e garantire la pubblicazione di dati di alta qualità disaggregati per sesso.
- Inclusione in gravidanza e allattamento: sostenere la partecipazione attiva di donne incinte e in allattamento negli studi clinici.
- Approccio lungo l’intero ciclo di vita: generare evidenze considerando le donne di ogni fascia d’età e fase biologica, fin dalle fasi iniziali di sviluppo dei medicinali.
- Infrastrutture per i Real-World Data: creare una rete sostenibile per la raccolta e l’analisi dei dati provenienti dalla pratica clinica reale.
- Formazione della rete regolatoria: formare gli esperti della rete europea ad effettuare valutazioni farmacologiche sensibili alle differenze di sesso e genere.
- Comunicazione trasparente: perfezionare l’informazione rivolta alle pazienti su benefici, rischi e incertezze dei medicinali.
- Coordinamento internazionale: mantenere una collaborazione strutturata con gli enti regolatori mondiali e i portatori di interesse.
- Monitoraggio e KPI: sviluppare un quadro di riferimento basato su risultati misurabili e indicatori chiave di prestazione (KPI).
La roadmap del futuro
Accanto ai trial tradizionali, l’Ema sta potenziando l’impiego dei dati di vita reale (Real-World Evidence) attraverso la rete Darwin Eu. Questa infrastruttura consente di condurre studi osservazionali su patologie specificamente femminili – come l’endometriosi, l’adenomiosi e la sindrome dell’ovaio policistico – e di analizzare le differenze di sesso nella risposta a trattamenti per l’ipertensione, il tromboembolismo venoso e le malattie cardiometaboliche. Parallelamente, l’agenzia mette a disposizione degli sviluppatori strumenti di supporto precoce come la Innovation Task Force e la consulenza scientifica.
Tutte le raccomandazioni emersi dal workshop confluiranno in un rapporto pubblico e in una tabella di marcia normativa ufficiale, la cui pubblicazione è pianificata entro la fine del 2026. La roadmap definirà obiettivi concreti e tempistiche a breve, medio e lungo termine per assicurare che la salute delle donne sia tutelata in modo equo e personalizzato in Europa e a livello globale.
